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Forscher reparieren Gendefekt an Embryonen
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Forscher befreien menschliche Embryonen von Erbkrankheit
Dürfen Forscher das Erbgut von Menschen über Generationen hinweg verändern? Ein erfolgreiches Experiment aus den USA zeigt: Schon bald könnte das möglich sein. Ethiker sind alarmiert
Manchmal reicht ein winziger Fehler im Erbgut, um Menschen ein Leben lang schwer krank zu machen. Mehr als 10.000 solcher Erbkrankheiten sind bekannt, bei denen ein Elternteil oder beide defekte Gene an ihre Kinder weitergeben. Nicht alle diese Leiden sind behandelbar, geschweige denn zu heilen.
Nun sind Forscher jedoch einen bedeutenden Schritt weitergekommen. Gerüchte über ihre Versuche kursierten seit Tagen - und sorgen für Kritik. Das Problem: Die Wissenschaftler haben nicht reife Körperzellen so verändert, dass sie wieder richtig funktionieren, sondern den Defekt im Embryo behoben. Bei dieser Methode sind die veränderten Gene später in allen Zellen des Körpers zu finden - auch in Ei- und Samenzellen - und werden somit an Folgegenerationen vererbt.
Die Forschung berührt damit grundlegende Fragen: Wie stark dürfen Menschen nicht nur in das Erbgut eines Einzelnen, sondern in das folgender Generationen eingreifen? Welche Formen von Erbkrankheiten und Behinderungen sind so schlimm, dass sie vor der Geburt behoben werden sollten? Und wenn man Krankheiten verhindert, kann man dann nicht Gewünschtes einschleusen? In Dystopien wie "Schöne neue Welt" führen solche Manipulationen in eine Schreckensgesellschaft.
Was haben die Forscher genau gemacht?
Ziel der Wissenschaftler um Shoukhrat Mitalipov von der Oregon Health & Science University in Portland war es, eine sogenannte hypertrophe Kardiomyopathie zu verhindern. Dabei wächst der Herzmuskel an einer Seite dicker, sodass er das Blut nicht mehr so effizient in den Kreislauf pumpen kann. Im Durchschnitt ist eine von 500 Personen von der Erbkrankheit betroffen. Patienten haben unter anderem ein erhöhtes Risiko für einen plötzlichen Herztod.
Ursache für die Krankheit können Veränderungen in verschiedenen Genen sein. Die Forscher konzentrierten sich auf eine Mutation im sogenannten MYBPC3-Gen, wie sie im Fachmagazins "Nature" berichten. Es ist daran beteiligt, die Struktur des Herzmuskels und seine Kontraktion zu steuern.
Die Forscher befruchteten Eizellen von gesunden Spenderinnen mit dem Sperma eines Mannes, der den Gendefekt trug. Gleichzeitig schleusten sie die Genschere CRISPR-Cas9 ein. Diese sollte den fehlerhaften Genabschnitt bei Embryonen entfernen, die ihn vom Vater geerbt hatten. Anschließend füllten die Zellen die Schnittstelle mit einer funktionierenden Variante. Als Vorlage diente das gesunde Gen der Mutter. Damit war der Defekt behoben.
aus: spiegel.de
Gruß
Verena
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Wenn damit schwere Erbkrankheiten behoben werden können, ist das sicher eine gute Sache!
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Forscher reparieren Gendefekt an Embryonen
Forscher haben einen Gendefekt bei Embryonen repariert. Tausende Erbkrankheiten könne man so irgendwann verhindern, schreibt das Forscherteam. "Unseriöse Heilsversprechungen", meint dagegen der Vorsitzende des Deutschen Ethikrats. Forscher haben bei menschlichen Embryonen einen Gendefekt behoben. Sie korrigierten mit Hilfe der Genschere Crispr-Cas9 eine Mutation, die zu Herzmuskelverdickung führt. Andere Erbgut-Teile wurden dadurch nicht geschädigt, wie die Forscher im Magazin "Nature" betonen. Mit dem Verfahren könne man eines Tages tausende Erbkrankheiten verhindern, schreibt das Team um Shoukhrat Mitalipov von der Oregon Health and Science University in Portland. Die Embryonen wurden nach wenigen Tagen zerstört. In Deutschland sind solche Versuche verboten Bei Mitgliedern des Deutschen Ethikrats stieß die Arbeit auf ein geteiltes Echo. Der Vorsitzende Michael Dabrock spricht von "unseriösen Heilsversprechungen". Dagegen sagt Medizinethikerin Claudia Wiesemann von der Universitätsmedizin Göttingen, die Studie zeige, dass die Technik unter Umständen praktikabel sein könne. Ob dies wünschenswert sei, hänge vom Einzelfall ab. In Deutschland sind solche Versuche verboten. Embryonen schon öfter verändert Menschliche Embryonen wurde schon mehrfach genetisch verändert: So wurden unter anderem Studien aus China bekannt, in denen Forscher versucht hatten, Erbgut mit Hilfe von Crispr-Cas9 zu reparieren - allerdings mit weniger guten Resultaten. Britische Forscher hatten bereits 2008 einen Embryo mit dem Erbgut von drei Eltern geschaffen. Die Forscher injizierten nun Spermien eines Mannes mit der Erbgut-Mutation in eine Eizelle zusammen mit der Genschere Crispr-Cas9, die den Erbgut-Doppelstrang an der mutierten Stelle aufschneiden sollte: Knapp drei Viertel (72,4 Prozent) der 58 Embryonen in der Studie trugen die krankhafte Mutation später nicht mehr. Embryonen entwickeln sich generell normal "Die Verfahren zur Genom-Editierung müssen optimiert werden, bevor klinische Anwendungen erwogen werden", schreibt das Autoren-Team. Generell entwickelten sich die Embryonen jedoch normal. "Dennoch gibt es eine klare Notwendigkeit sicherzustellen, dass solche Strategien keine anderen schädigenden Wirkungen auf den sich entwickelnden Embryo und sein Genom haben", schreiben Nerges Winblad und Fredrik Lanner vom Stockholmer Karolinska Institut in einem "Nature"-Kommentar.
Quelle: stern.de