Welche Forschungsansätze werden für bestimmte seltene Krankheiten verfolgt?

Dieser Artikel ist weit davon entfernt, alle Arzneimittelkandidaten aufzulisten, die weltweit für diese sechs Erkrankungen getestet werden. Die Forschung ist aktiv und viele Präparate werden in klinischen Studien getestet. Im Laufe dieser Studien werden sicherlich einige Ansätze wieder verworfen, da eine fehlende Wirksamkeit oder Toxizität des Prüfpräparats festgestellt wird. Aber auch die Verwendung bestimmter anderer Medikamente wird zugelassen werden und die Behandlung der Patienten verbessern.

In der Regel werden Medikamente nicht primär für seltene Krankheiten entwickelt. Vielmehr geht man davon aus, dass Medikamente, die bei verwandten Krankheiten wirksam sind, auch bei seltenen Krankheiten wirksam sein könnten, und untersucht sie dann in klinischen Studien an diesen.

Bullöses Pemphigoid

Wie wir in dem Artikel „Bullöses Pemphigoid: Verstehen Sie alles!“ erklären, führt die Behandlung dieser Erkrankung anhand einer Kortikosteroidtherapie in den meisten Fällen zu sehr zufriedenstellenden Ergebnissen. Ist dies nicht der Fall, kann der Arzt Immunsuppressiva verschreiben. Immunsuppressiva sind Medikamente, die das Immunsystem behindern: Sie sind daher wirksam gegen Autoimmunerkrankungen.

Die wissenschaftliche Forschung konzentriert sich vor allem auf den Einsatz von monoklonalen Antikörpern mit immunsuppressiver Wirkung, die sich bei anderen Krankheiten bewährt haben, bei bullösem Pemphigoid. Monoklonale Antikörper sind eine Familie von biologischen Arzneimitteln mit sehr spezifischen Zielen, in diesem Fall ein Element des Immunsystems. Auf diese Weise wird die Aktivität des Immunsystems zurückgefahren, sodass die Autoimmunerkrankung kontrolliert wird. Beispielsweise sind Omelizumab, Ustekinumab und Dupilumab monoklonale Antikörper, deren Wirksamkeit bei bullösem Pemphigoid derzeit in klinischen Studien geprüft wird.

Dermatomyositis

Bei Dermatomyositis wie auch beim bullösen Pemphigoid verschreibt der Arzt eine Kortikosteroidtherapie und manchmal ein Immunsuppressivum. Diese Erkrankung ist jedoch gerne therapierefraktär.

Wissenschaftler und Ärzte erforschen die Wirksamkeit von monoklonalen Antikörpern (Beispiel: Ravulizumab) und entzündungshemmenden Medikamenten der neuen Generation (Beispiele: Tofacitinib, Baricitinib). Die Entzündung ist eine Reihe von Phänomenen, die die Immunantwort, in diesem Fall die schädliche Autoimmunantwort, unterstützt; durch die Verringerung der Entzündung hofft man, die Dermatomyositis einzudämmen.

>> Um mehr über Dermatomyositis zu erfahren, lesen Sie unseren Artikel darüber! <<

Polymyositis

Polymyositis ist der Dermatomyositis sehr ähnlich, außer dass erstere die Muskeln betrifft, während letztere die Muskeln und die Haut im Allgemeinen betrifft. Beide Erkrankungen werden auf ähnliche Weise behandelt, und die Forschungsansätze überschneiden sich. In zahlreichen klinischen Studien wird die Wirksamkeit einer neuen Behandlung bei beiden Erkrankungen gleichzeitig geprüft.

Myasthenia gravis

Myasthenia gravis ist eine weitere seltene Autoimmunerkrankung, die mit Kortikosteroiden und/oder Immunsuppressiva behandelt wird. Wie bei den oben genannten Krankheiten sind monoklonale Antikörper (Beispiel: Nipocalimab) und Entzündungshemmer (Beispiel: Tolebrutinib) die wichtigsten Forschungsansätze.

Insbesondere werden Medikamente untersucht, die auf Autoantikörper abzielen, d.h. auf Antikörper, die fälschlicherweise vom Körper gegen den Körper selbst produziert werden. Nipocalimab ist ein solches Medikament, ebenso wie Efgartigimod, das in einer kürzlich durchgeführten klinischen Studie vielversprechende Ergebnisse gezeigt hat.

>> Um mehr über Myasthenia gravis zu erfahren, lesen Sie unseren Artikel hierzu <<

Chronische entzündliche demyelinisierende Polyneuropathien 

Diese Gruppe sehr ähnlicher Erkrankungen wird entweder mit einer Kortikosteroidtherapie, polyvalenten Immunglobulinen (Medikament, das das Immunsystem wieder ins Gleichgewicht bringt), oder auch durch eine Plasmapherese (Blutwäsche) oder seltener mit Immunsuppressiva behandelt.

Viele klinische Studien zu diesen Erkrankungen befassen sich mit polyvalenten Immunglobulinen. Zum Beispiel werden subkutan injizierte mit intravenös injizierten hinsichtlich ihrer Wirksamkeit verglichen; die subkutane Verabreichung ermöglicht eine leichtere Injektion und eine längere Haltbarkeit des Medikaments. Darüber hinaus untersuchen die Forscher den Nutzen von Antioxidantien. Diese Präparate, wie z. B. Liponsäure, könnten die übliche Behandlung begleiten. Tatsächlich könnten Antioxidantien die Funktion der Nerven stabilisieren.

Autoimmune hämolytische Anämie mit Wärmeantikörpern 

Die Kortikosteroidtherapie stellt die Erstlinientherapie bei dieser Erkrankung dar.

Ähnlich wie bei den meisten Autoimmunerkrankungen sind monoklonale Antikörper ein wichtiger Forschungsansatz. Außerdem wird Parsaclisib, ein neues Medikament, das bei bestimmten Krebsarten eingesetzt wird, auf seine Hemmung der B-Lymphozyten getestet. B-Lymphozyten sind die Zellen, die alle Antikörper, einschließlich der „warmen“ Antikörper, produzieren. Wenn man sie hemmt, verringert man die Produktion von Autoantikörpern und dämmt somit die Erkrankung ein.