Castleman-Krankheit: „Wir werden die Suche nach einer Behandlung so lange fortsetzen, bis alle Patienten mit der Castleman-Krankheit ein erfülltes Leben führen können!“

Hallo Mary, Sie haben sich bereit erklärt, für Carenity zu sprechen, und dafür danken wir Ihnen.

Könnten Sie sich zunächst in wenigen Zeilen vorstellen?

Ich bin die Geschäftsführerin des CDCN (Castleman Disease Collective Network). Ich habe 2014 begonnen, als Freiwillige mit Dr. David Fajgenbaum und dem Team zusammenzuarbeiten. Ich lebe mit meinem Mann und meiner vier Monate alten Tochter in der Gegend von Philadelphia. 

Wenn Sie mehr über das CDCN erfahren möchten, lesen Sie unseren Artikel:
„Castleman-Krankheit - CDCN einzigartiger Ansatz zur Beschleunigung der Forschung“

Welchen Hintergrund haben Sie und welche Position bekleiden Sie innerhalb des CDCN? Mit wem arbeiten Sie zusammen und was sind die Gründe, warum Sie sich dem CDCN angeschlossen haben? 

Ich begann mit dem CDCN-Team am Ende meines MBA-Studiums zu arbeiten, als ich bereits seit einigen Jahren in der Finanzbranche tätig war. Damals wurde ich durch meine Nachbarin, die seit unserem dritten Lebensjahr auch meine beste Freundin ist, auf die Arbeit aufmerksam, die in der Forschung rund um die Castleman-Krankheit geleistet wurde. Caitlins damaliger Freund war sehr krank und obwohl er gereist war, um unzählige Ärzte aufzusuchen und selbst Medizinstudent war, konnte er keine Diagnose finden.  

Ich bin die geschäftsführende Direktorin des CDCN, nachdem ich neben meiner Arbeit bei einer Investmentgesellschaft für Investmentfonds bereits mehrere andere Positionen innehatte. 

Was sind Ihre Aufgaben und täglichen Aktivitäten beim CDCN? 

Die Forschung steht im Mittelpunkt von allem, was wir tun. Ich bin kein Wissenschaftler, aber ich trage dazu bei, Gelder zu beschaffen und zu sensibilisieren, die es ermöglichen, Forschung mit großer Wirkung zu betreiben. Dies geschieht durch Subventionen, Partnerschaften und Einzelpersonen. Ich arbeite zusammen mit unserer Patientenbeauftragten, Mileva Repasky, um Programme und Möglichkeiten des Engagements für unsere Patienten- und Angehörigengemeinschaft anzubieten. Unser patientenzentrierter Ansatz ist sehr wichtig für das, was wir tun! 

Milevas Patientengeschichte finden Sie unter folgendem Link:
Castleman-Krankheit: „Ich widme mein Leben der Suche nach einem Heilmittel für meine Tochter, während ich gleichzeitig die Interessen aller Patienten vertrete“

Was sind Ihrer Meinung nach die wichtigste(n) Errungenschaft(en), zu der/denen Sie in Ihrer Erfahrung mit dem CDCN beigetragen haben, können Sie diese mit uns teilen?

Die wichtigsten Errungenschaften des CDCN, zu denen ich beigetragen habe, beziehen sich auf die Beschaffung von Geldern und die Entwicklung der Gemeinschaft. Wir haben ein Programm für Großspender eingeführt und eine jährliche Spendengala ins Leben gerufen (die in der Regel als Präsenzveranstaltung in Philadelphia stattfindet). Wir haben gerade unsere siebte jährliche Veranstaltung durchgeführt und es ist erstaunlich zu sehen, was sich seit unserem ersten Jahr verändert hat! Was die Stärkung der Gemeinschaft angeht, bin ich stolz auf die Partnerschaften, die wir mit Organisationen wie der Chan Zuckerberg Initiative, EUSA Pharma und Medidata Solutions eingegangen sind. Jede dieser Gruppen ist sehr wichtig für unsere Arbeit am CDCN, bei der es darum geht, Patienten zu helfen und Heilmittel zu finden!  

Wie engagieren Sie sich persönlich für Patienten?    

Unser Seminar für Patienten und ihre Angehörigen (Patient and Loved One Summit) ist einer meiner Lieblingstage im Jahr! Ich verbringe gerne Zeit mit Patienten und Angehörigen, die von unserer Arbeit berührt wurden. Die meisten Mitglieder unserer Gemeinschaft sind über die USA und die ganze Welt verstreut. Es ist wunderbar, ein Wochenende zusammen zu verbringen und mit denjenigen wieder in Kontakt zu treten, die sich mit uns zusammengeschlossen haben, um Programme und Aufklärungskampagnen zu erstellen, und die jetzt meine Freunde sind. Genauso wunderbar ist es, neue Patienten und ihre Angehörigen zu treffen und diese Beziehungen aufzubauen. Es ist etwas ganz Besonderes, wenn Patienten zu Mitgliedern unseres Teams werden und dazu beitragen, dass wir unsere Ziele für die gesamte Gemeinschaft erreichen. Wir haben großartige Patienten! 

Quelle: CDCN

Wie können sich Patienten einbringen und Teil des Prozesses und der Aktivitäten des CDCN werden?  

Das CDCN hätte ohne die Beteiligung von Patienten nicht erreichen können, was es erreicht hat. Und es gibt viele Möglichkeiten, sich zu engagieren! Patienten können biologische Proben für Forschungszwecke spenden, sich in das Register eintragen, der Gemeinschaft beitreten, Spenden sammeln, das Bewusstsein der Öffentlichkeit schärfen und an unserem jährlichen Seminar für Patienten und Angehörige teilnehmen.  

Wenn Sie mehr über dieses Thema erfahren möchten, laden wir Sie ein, unseren Artikel zu lesen:
„Castleman-Krankheit – Wir kann man zur Forschung beitragen?“

Können Sie uns mehr über die vom CDCN durchgeführten klinischen Studien erzählen?

In den USA gibt es derzeit eine von der FDA (Food and Drug Administration) finanzierte klinische Studie zu Sirolimus, einem Medikament, das anekdotisch erfolgreich bei Patienten mit der Castleman-Krankheit eingesetzt wurde. Die klinische Studie wurde von der University of Pennsylvania und der University of Arkansas for Medical Sciences initiiert. Sie steht Patienten mit idiopathischer multizentrischer Castleman-Krankheit (iMCD) offen, deren Zustand sich unter einer Anti-IL6-Therapie (Siltuximab oder Tocilizumab) nicht ausreichend gebessert hat oder die einen Rückfall erlitten haben. 

Weitere Informationen zu dieser Studie (englischsprachige Seite): https://cdcn.org/physicians-researchers/clinical-trials/  

Am Peking Union Medical College Hospital in Peking, China, wird ebenfalls eine klinische Studie durchgeführt und Personen rekrutiert. Diese untersucht die Wirksamkeit und Sicherheit der Medikamente Bortezomib, Cyclophosphamid und Dexamethason (BCD-Regime). Die Studie steht Patienten offen, bei denen iMCD kürzlich diagnostiziert wurde.

Weitere Informationen zu dieser Studie (Seite auf Englisch): https://cdcn.org/news/new-chinese-castleman-disease-network-holds-launch-meeting/

Welche persönlichen Vorteile haben Sie aus Ihrer Erfahrung beim CDCN gezogen?

Mir gefällt, dass das CDCN eine Möglichkeit für mich ist, einen direkten Einfluss auf die Gesundheitsversorgung und Menschen mit seltenen Krankheiten zu nehmen. Ich bin begeistert von unserem kollaborativen Netzwerkansatz, der die Art und Weise, wie der Forschungsprozess abläuft, innoviert und schnellere Durchbrüche für die Patienten ermöglicht. Ich hasse Ineffizienz, und wir haben große Fortschritte bei der Organisation der Gemeinschaft und der strategischen Priorisierung der Arbeit gemacht, um unsere Ziele so schnell wie möglich zu erreichen. 

Was hoffen Sie, langfristig beim CDCN zu erreichen?  

Ich hoffe, dass wir Behandlungsmöglichkeiten für alle Patienten mit der Castleman-Krankheit finden werden. Zum aktuellen Zeitpunkt wirken die zugelassenen Behandlungsmethoden nur bei einem von drei Patienten. Wir werden weiter forschen und nach Heilmitteln suchen, bis alle Patienten mit der Castleman-Krankheit ein langes und erfülltes Leben führen können! 

Was sind die aktuellen Nachrichten des CDCN und was sind seine nächsten Projekte?     

Eines der jüngsten Projekte außerhalb der Laborforschung ist das Crowdsourcing der internationalen Forschungsagenda für die Castleman-Krankheit. Das CDCN hat seinen Ansatz für ein kollaboratives Netzwerk veröffentlicht, das ein Modell ist, um die patientenzentrierte Forschung voranzutreiben. In diesem Modell verpflichten wir die gesamte Gemeinschaft von Patienten, Angehörigen, Ärzten und Forschern dazu, Ideen/Fragen auszutauschen und die Forschungsstudien, die das CDCN finanzieren wird, zu priorisieren. 

Zweitens haben wir uns der Chan-Zuckerberg-Initiative angeschlossen, um einen Plan zu erstellen, der es Organisationen, die sich mit seltenen Krankheiten befassen, ermöglicht, die Neupositionierung von Medikamenten weiter voranzutreiben (wie es das CDCN mit Sirolimus getan hat). Wir hoffen, dass diese Arbeit denjenigen in der Gemeinschaft für seltene Krankheiten zugute kommt, die keine wirksame Behandlungsoption haben. 

Um mehr zu erfahren, lesen Sie unseren Artikel:
„Neupositionierung von Medikamenten bei der Castleman-Krankheit“

Welchen Rat würden Sie einem Patienten geben, bei dem kürzlich die Castleman-Krankheit diagnostiziert wurde?

Als neu diagnostizierter Patient ist es für Sie oder einen Angehörigen wichtig, sich über die neuesten Empfehlungen zu Diagnose und Behandlung zu informieren. Ich möchte Sie auch dazu ermutigen, sich am Kampf gegen die Castleman-Krankheit zu beteiligen. Dies kann geschehen, indem Sie eine Blut- oder Gewebeprobe spenden, die für Forschungszwecke verwendet wird, indem Sie an unserer ACCELERATE-Studie teilnehmen und Ihre Krankenakten freigeben, damit wir aus den Mustern, die bei vielen Castleman-Patienten beobachtet wurden, lernen können, oder indem Sie an unserem jährlichen Seminar für Patienten und Angehörige teilnehmen. Sie können sich auch unserem Netzwerk anschließen, um Updates zu erhalten, zur Sensibilisierung beizutragen, Spenden für eine Forschung mit großer Wirkung zu sammeln und Ihre Geschichte als Castleman-Krieger zu teilen!  

Wie kann Ihrer Meinung nach ein soziales Netzwerk wie Carenity Patienten mit der Castleman-Krankheit helfen?      

Für Patienten mit seltenen Krankheiten ist es sehr wichtig, mit anderen Patienten und deren Angehörigen, die betroffen sind, in Kontakt zu treten. Soziale Netzwerke sind eine hervorragende Möglichkeit, Menschen aus der ganzen Welt zu erreichen, von ihren Erfahrungen zu lernen und sich gegenseitig zu unterstützen.

Wie passt ihre Partnerschaft mit Carenity in den Ansatz des CDCN?   

Ein großer Teil unserer Arbeit besteht darin, Patienten innerhalb unseres globalen Netzwerks zu unterstützen. Obwohl wir unseren Sitz in den USA haben, möchten wir alle Patienten weltweit davon profitieren lassen, sei es durch die Bereitstellung von Informationen und Ressourcen, die Vermittlung von Experten vor Ort oder die Kontaktaufnahme mit anderen Castleman-Patienten. Die Partnerschaft des CDCN mit Carenity ermöglicht es uns, mehr Patienten in Europa zu erreichen und die Forschung und das Wissen über ihre Krankheit zu teilen.